测试囊性纤维化患者停止慢性治疗对高效CFTR调节剂治疗影响的主方案(SIMPLIFY)
首席研究员
研究数量
SFD20085
Summary
尽管越来越普遍地使用囊性纤维化跨膜传导调节剂(CFTR)治疗CF, 其他慢性疗法是否可以安全停止，这在很大程度上仍然是未知的. 这项名为SIMPLIFY的研究正在进行中，目的是测试同时服用Trikafta的患者停止吸入高渗盐水或Pulmozyme®(dornase alfa)是否安全。. Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)是一种CFTR联合调节疗法，已被美国食品和药物管理局批准用于至少有一个F508del突变的CF患者. 组成Trikafta的三种药物共同作用，使更多的氯离子进出细胞, 改善肺里盐和水的平衡. 这些变化导致肺部粘液的更好清除和肺功能的改善. 吸入高渗盐水和肺酶(睡眠酶)也能改善肺部粘液的清除，以支持肺功能，CF患者已使用多年. 这两种治疗方法都被认为是相对繁重的，并且尚不清楚这两种治疗方法是否可以改善或维持比使用Trikafta所获得的效果更好的肺功能. SIMPLIFY研究的目的是通过测试囊性纤维化(CF)受试者的肺功能是否有变化来获得关于停止吸入高渗盐水或Pulmozyme (dornase alfa)是否安全的信息，这些受试者被指定停止慢性药物(高渗盐水或Pulmozyme)，而那些被指定继续服用药物同时继续服用Trikafta的人.
阶段
N/A
联系
在下列地点提供
- 曼彻斯特
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